卵巢癌PARP抑制剂尼拉帕尼香港获批，定价已出！
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2018年10月22日，Zai Lab（再鼎医药）宣布批准ZEJULA®（Niraparib）尼拉帕尼在香港获批，用于对铂类敏感的复发性高级别浆液性上皮性卵巢癌患者，且不论BRCA基因突变状态如何。
商品名：Zejula
通用名：尼拉帕尼（Niraparib）
原研厂家：TESARO
规格：100mg*90（胶囊剂）
服用剂量：300mg每次，每日一次
提到BRCA基因，不得不提好莱坞女星安吉丽娜朱莉。由于遗传等原因，朱莉自身带有BRCA1基因，这也意味着她拥有87%和50%的几率罹患乳腺癌和卵巢癌。朱莉拥有癌症家族史，家族中一共有三位女性亲人都死于癌症，其中她的母亲在49岁的时候被查出患有乳腺癌，并最终死于卵巢癌。在医生的建议下，朱莉在2013年和2015年分别切除了乳腺和卵巢及输卵管，以预防癌症的发生。
1990年，研究者发现了一种直接与遗传性乳腺癌有关的基因，命名为乳腺癌1号基因，英文简称BRCA1。1994年，又发现另外一种与乳腺癌有关的基因，称为BRCA2。BRCA1/2是两种具有抑制恶性肿瘤发生的基因，在调节人体细胞的复制、遗传物质DNA损伤修复、细胞的正常生长方面有重要作用。拥有这个基因突变的家族倾向于具有高乳腺癌发生率，通常发生在较年轻的人群时，病人的两侧乳房都确诊癌症，且同时患有卵巢癌。
尼拉帕尼是一种口服的聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，能抑制细胞对DNA损伤的修复。对于带有BRCA基因突变的癌细胞来说，倘若PARP活性进一步受到抑制，这些细胞分裂时就会产生大量DNA损伤，导致癌细胞死亡。
2017年11月22日，欧洲委员会（European Commission）批准了Niraparib用于铂类敏感，接受含铂方案化疗达CR或PR的高级别浆液性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发腹膜恶性肿瘤。本次Niraparib在欧洲批准的适应证未针对BRCA突变状态做出限定，是欧洲首个不需要检测Biomarkers状态应用的PARP抑制剂。此前，2017年3月份，美国FDA已批准了相同适应症。
尼拉帕尼公布的ENGOT-OV16/NOVA试验，入组了553例既往经过至少两轮含铂标准化疗且在最后一轮化疗后获得缓解的卵巢癌患者，并根据是否带有BRCA基因胚系突变（源于生殖细胞的突变），将患者分为了两个队列。
这些患者化疗缓解后按照2:1比例随机分配接受尼拉帕尼或安慰剂进行维持治疗。治疗组患者接受300mg/d的Niraparib治疗，安慰剂组接受等量安慰剂。研究的主要疗效指标为“无进展生存期（PFS）”。PFS是临床试验中最常用的疗效评估指标之一，代表了有效延缓肿瘤进展的时间。
研究结果发现，在“化疗间歇期”中使用尼拉帕尼维持相较于安慰剂，无论病人是否存在BRCA胚系突变都有奇效：在BRCA胚系突变阴性患者中，疾病进展风险降低了55%，PFS延长到2倍以上（9.3个月对比3.9个月）；而在BRCA胚系突变阳性患者中有更为显著的效果，疾病进展风险降低了73%，PFS延长到近4倍（21个月对比5.5个月）。这提示，BRCA突变是尼拉帕尼治疗获益的有利因素。
安全性方面，尼拉帕尼最常见的不良反应（1-4级）包括：恶心（74%）、血小板减少症（61%）、疲乏衰弱（57%）、贫血（50%）、便秘（40%）、呕吐（34%）、腹痛腹胀（33%）、嗜中性白血球减少症（30%）、失眠（27%）、头疼（26%）、食欲减退（25%）、鼻咽炎（23%）、皮疹（21%）、高血压（20%）、呼吸困难（20%）、腹泻（20%）、口腔炎/黏膜炎（20%）……
其中，3-4级不良反应包括：血小板减少症（29%）、贫血（25%）、嗜中性白血球减少症（20%）、高血压（9%）、疲乏衰弱（8%）、白血球减少症（5%）、AST/ALT升高（4%）、恶心（3%）、呕吐（2%）、腹痛腹胀（2%）……
尼拉帕尼最常见的实验室异常数据为：血红蛋白减少（85%）、血小板减少（72%）、白细胞减少（66%）、绝对粒细胞数减少（53%）、AST升高（36%）、ALT升高（28%）。
此外，关于尼拉帕尼联合派姆单抗（keytruda）的研究也提示，在铂类耐药的卵巢癌患者中，单用尼拉帕尼治疗的患者缓解率低于5%，单用派姆单抗的患者缓解率为11%，而联合应用两种药的患者缓解率为25%。
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